Annons

Annons

OxThera får positivt besked från EMA på det föreslagna pediatriska prövningsprogrammet (PIP) för behandling av primär hyperoxulari med Oxalobacter formigenes

STOCKHOLM, Sverige – 23 augusti, 2019. OxThera AB, ett privatägt biofarmaceutiskt företag som arbetar för att förbättra livet för personer som lever med primär hyperoxaluri (PH), meddelar idag att EMA har accepterat det föreslagna pedriatiska prövningsprogrammet med Oxalobacter formigenes för behandling av primär hyperoxulari.

“Vi är mycket glada att vi nått denna viktiga regulatoriska milstolpe. Godkännandet av det pedriatiska prövningsprogrammet ger oss en tydlig utvecklingsplan för Oxabact till pediatriska patienter med primär hyperoxulari”, säger Matthew Gantz, vd för OxThera.

Primär hyperoxaluri är en sällsynt genetisk sjukdom som leder till markant förhöjda nivåer av invärtes oxalat i plasma och urin. Höga oxalatnivåer resulterar i njurskador, inklusive kristallisering av oxalat i vävnader och njurar. Om sjukdomen inte behandlas kan den orsaka njursvikt och för tidig död.

En pivotal fas 3-studie, OC5-DB-02, som utvärderar effekten av Oxabact i patienter med PH som har bibehållen njurfunktion och förhöjda nivåer av oxalat i blodplasma pågår. Denna dubbelblinda och placebokontrollerade studie genomförs på tio kliniker i USA och Europa. Studien ska enligt plan vara fullt rekryterad i slutet av året. Fas 3-studien undersöker förändringar i nivåerna av oxalat i blodplasma och förändringar i den estimerade njurfunktionen (eGFR) över 12 månader. Tillsammans med den pågående uppföljningsstudien OC5-OL-02 utvärderar fas 3-studien kliniskt relevanta effekter vid behandling med Oxabact®.

Data från en 24-månaders interimsanalys av bolagets pågående fas 2-studie i PH-patienter med stabil dialysbehandling har tidigare visat på en jämn och långvarig minskning av oxalat i blodplasma och en normalisering av patienternas hjärtfunktion.